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La terapia génica contra la leucemia llega al Clínic con un CAR-T propio, gracias al Proyecto ARI.

Diez pacientes, ocho adultos y dos niños con linformas no hodgkin o leucemias linfoides agudas o crónicas, que no responden ya a ningún otro tratamiento han probado la terapia avanzada llamada CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T) que han desarrollado íntegramente los equipos de inmunoterapia del Hospital Clínic y los laboratorios de la Universitat de Barcelona.

Hasta ahora esta esperanza para leucemias y linformas sólo estaba disponible comercialmente en Estados Unidos por un millón de dólares y ahora, una vez aprobada como terapia, a casi medio millón. A partir de esta investigación, esta terapia podría ser accesible a la sanidad pública española.

Una apuesta por la investigación desde los hospitales, por tratamientos que nacen del mundo académico en medio de una polémica global por los desorbitados precios de las nuevas terapias. Si los resultados siguen confirmándose, este CAR-T público estará pronto a disposición de cualquier hospital español con un coste menor que un trasplante de médula ósea, entorno a los 65.000 euros.

Los CAR-T son unas células del sistema inmune (linfocitos T) que son reprogramadas genéticamente para atacar solo las células tumorales. El proyecto empezó hace 20 años. Los investigadores de inmunoterapia y los hematólogos del hospital vieron en esta nueva técnica de modificación de los linfocitos T que se estudiaba en Filadelfia una gran oportunidad.

El proyecto CAR-T consiste en separar los diferentes componentes de la sangre de los pacientes a través de una máquina. Se extraen los linfocitos T (CD4 y CD8) del paciente, y se modifican en el laboratorio agregándoles un virus con tres tipos de genes diseñados para reconocer y atacar las células cancerosas) y transfundirlos de nuevo al organismo del paciente para que maten las células malignas sin dañar las sanas.

El proyecto ARI surge de Ari, (www.projecteari.com) una joven con leucemia cuyos padres buscaban desesperados otra solución para una enfermedad que rebrotaba. Su madre, Àngela Jover y la misma Ari plantearon al hospital que el dinero se podía buscar vía donaciones si ellos estaban dispuestos a convertir la idea en realidad.

El proyecto Ari arrancó hace menos de dos años con tal ímpetu que ha logrado recaudar más de un millón de euros que han donado casi 1.500 particulares, 23 fundaciones y asociaciones, y 556 empresas. Ari, que ahora tendría 20 años, murió el año pasado, pero la parte que ella promovió personalmente a través de su trabajo de investigación de bachillerato –la recaudación de un concierto- se cumple a rajatabla: más visitas a domicilio de paciente de leucemia gracias a dos coches donados, lo que evita ingresos, y otras mejoras en la asistencia a los pacientes que están en el hospital por valor de 36.823 euros. Àngela Jover, su madre, sigue dirigiendo el proyecto. En menos de dos años, ocho pacientes ya han recibido el tratamiento y dos más lo harán en dos semanas.

El ensayo comenzó hace cuatro meses y según el doctor Álvaro Urbano-Ispizuanuestro CAR-T se está comportando como lo publicado por otros grupos americanos. El tratamiento funciona y es seguro. Sólo ha habido un caso de efectos secundarios importantes pero era uno de los previstos y lo hemos podido tratar”. “Ahora hemos pedido a la Agencia Española del Medicamento autorización para veinte casos más porque necesitamos un número mayor para validar resultados”.

Los tumores están remitiendo, “pero es muy pronto para dar resultados. Por los ensayos estadounidenses que llevan más tiempo sabemos que hay remisión en el 85% de las leucemias linfoblásticas agudas”. Hay que matizar que el CAR-T no cura la leucemia, según sostienen los médicos del Clínic “la limpia temporalmente o para siempre”. De hecho, es “un medicamento vivo” porque estos linfocitos T reprogramados perduran en el tiempo. No saben cuánto, pero tienen memoria. “Hay casos tratados en 2010 ahora libres de la enfermedad y aún se les detecta el CAR-T”, apunta el inmunólogo Manel Juan.

Lo que sí saben es que en los que reaparece la enfermedad es posible volver a aplicar el tratamiento y de hecho, la ampliación solicitada a la Agenda Española del Medicamento, que sigue semana a semana la evolución del proyecto, incluye permiso para volver a tratar en aquellos casos en que la enfermedad reaparece.

La diferencia es abismal, “la supervivencia libre de enfermedad a los dos años es del 50% y esto son muy buenas noticias porque en una leucemia resistente solo podíamos hacer un trasplante alogénico (donante) de médula ósea, que tiene una supervivencia a los dos años del 20%”. Susana Rives, hematóloga de Sant Joan de Déu (hospital que es pareja pediátrica del Clínic en el proyecto ARI) añade que no tiene “nada que ver con la quimioterapia. Los enfermos en remisión van a clase, juegan a fútbol, tienen una vida normal”. Además Sant Joan de Déu es uno de los pocos centros europeos que ha participado en el ensayo del CAR-T de Novartis, el primero en comercializar el tratamiento que hoy tienen otras dos farmacéuticas.

El paso siguiente es desarrollar otros CART, “porque tenemos más anticuerpos que podrían actuar contra el tumor”. Así se plantearán probar con otros cánceres. Y esperan lograr un acuerdo con el Servei Català de la Salut para que pague el tratamiento. “Estamos muy avanzados”, asegura el director del Clínic, Josep Maria Campistol.

PorElisabet Basco

Día de la Adherencia 2017: ¿Qué acciones se están ejecutando para mejorar la adherencia y cómo afectarán a la vida de las personas?

Las estadísticas señalan que alrededor del 50% de los pacientes crónicos no son adherentes a los tratamientos prescritos.

No hay que confundir adherencia con el cumplimiento y la persistencia: La OMS definió en 2003 el término adherencia como “el grado en que la conducta de un paciente, en relación con la toma de medicación, el seguimiento de una dieta o la modificación de hábitos de vida, se corresponde con las recomendaciones acordadas con el profesional sanitario”. El cumplimiento hace alusión al grado en el que un paciente actúa de acuerdo con la dosis, la pauta posológica y el plazo prescrito, por consiguiente, el incumplimiento terapéutico supone que el paciente no sigue ni cumple correctamente, bien por abuso o por omisión, las indicaciones terapéuticas recibidas. Y esto incluye, tanto la medicación, la dieta, la modificación de hábitos o la asistencia a consulta médica. La persistencia está relacionada con el tiempo durante el cual el paciente continúa con el tratamiento, es decir, el tiempo que transcurre desde el inicio hasta la interrupción.

En definitiva, para que un paciente sea adherente debe ser a su vez cumplidor y persistente.

La adherencia es uno de los principales condicionantes de la efectividad de los tratamientos, con lo cual las consecuencias de la falta de adherencia son múltiples y sus repercusiones muy variables: disminución de la calidad y de la esperanza de vida, infecciones difíciles de tratar, peor control de las enfermedades e incremento de sus complicaciones, lo que repercute en un aumento de los ingresos hospitalarios, de las consultas y pruebas complementarias, con el consiguiente gasto sanitario. Y, además se produce un innecesario almacenamiento domiciliario de medicamentos.

Se desarrolló un modelo de Markov para la enfermedad cardiovascular (ECV) con el objetivo de estimar los impactos sanitarios (menor incidencia de eventos adversos y muertes evitadas) y los impactos económicos (costes sanitarios directos evitados) derivados de incrementos en la adherencia. El principal resultado obtenido es que aumentar en un punto porcentual la adherencia supondría 1.291 muertes menos y permitiría evitar 1.108 eventos cardiovasculares. Si la mejora de la adherencia fuera de diez puntos se llegaría a evitar más de 8.700 muertes y hasta 7.650 eventos cardiovasculares, con un gasto sanitario directo evitable de 75 millones de euros.

En España se han realizado distintas iniciativas dirigidas a la mejora del cumplimiento en los pacientes crónicos, pluripatológicos y polimedicados. En general, se trata de programas de intervención multidisciplinar, en los que la acción conjunta de médicos, enfermeros y farmacéuticos tiene como objetivo mejorar la adherencia de estos pacientes.

Pero para que un paciente mejore su adherencia debe adquirir un papel activo en el proceso de gestión de su enfermedad, aumentar su autonomía e incrementar su capacidad de autocuidado. Es necesario que conozca la enfermedad y la entienda, así como el tratamiento prescrito y la importancia de cumplirlo. Además, es clave que exista una relación con el médico, y el resto de profesionales sanitarios. Así se concibe el Plan de Adherencia al Tratamiento (promovido por Farmaindustria) que se estructura en un pilar básico y eje fundamental de todas las actuaciones y cinco pilares estratégicos:

  1. Optimizar el proceso de la prescripción médica para favorecer la adherencia. Incluye dedicar a cada paciente el tiempo necesario, alcanzar un buen acuerdo terapéutico médico-paciente e individualizar los tratamientos. En este sentido los sistemas de prescripción electrónica ya representan un importante avance y facilitan al médico prescribir a cada paciente el medicamento que considere más adecuado para su problema de salud.
  2. Concienciar sobre la importancia de la adherencia. Pretende incluir objetivos específicos en materia de adherencia dentro de las políticas sanitarias, poner en valor el medicamento y su uso responsable (campañas de concienciación) e identificar, definir y transmitir mensajes clave para pacientes de mayor riesgo.
  3. Establecer un programa de adherencia terapéutica. Incluye iniciativas como promover un algoritmo de medición de la adherencia, definir protocolos de coordinación y actuación de los profesionales ante pacientes con sospecha de perfil incumplidor y mejorar el seguimiento del paciente.
  4. Reducir la complejidad del régimen terapéutico. Pretende poner en valor las preferencias del paciente en el circuito de prescripción y dispensación, optimizar y simplificar los tratamientos y evitar pérdidas de adherencia por motivo de confusión.
  5. Incrementar la autogestión y el empoderamiento del paciente, facilitando la autogestión a través de las nuevas tecnologías, involucrando al paciente en la toma de decisiones, fomentando la labor de las asociaciones de pacientes
  6. Implementar un sistema de información del cumplimiento terapéutico. Necesario establecer una metodología para la recogida de información sobre adherencia, desarrollar un sistema de información de la adherencia y su impacto y establecer una plataforma de estudios de adherencia terapéutica en el sistema sanitario.

De acuerdo con este plan podemos definir la farmacia como el primer peldaño para garantizar el correcto cumplimiento terapéutico. El papel del farmacéutico para favorecer este cumplimiento terapéutico es clave por varias razones:

  • Su accesibilidad y disponibilidad.
  • La farmacia como el centro sanitario más inmediato y más cercano para la mayoría de los pacientes. Comprobar que el paciente está retirando la medicación de acuerdo con la prescripción realizada por su médico o seguimiento.
  • El farmacéutico en su papel de profesional sanitario especialista en medicamentos. Reforzar mensajes de educación para la salud
  • La relación de confianza y seguridad entre el farmacéutico y el paciente permite una comunicación más fácil.
  • Preparación de Sistemas Personalizados de Dosificación (SPD).

En definitiva, la información y el seguimiento por parte del farmacéutico del tratamiento farmacológico a través de la Atención Farmacéutica son imprescindibles para el uso racional del medicamento. Organismos internacionales como el Consejo de Europa o la Organización Mundial de la Salud, apuestan por potenciar el papel del farmacéutico en el seguimiento y control de los tratamientos, en coordinación con los médicos.

En relación a mejorar la adherencia con la aplicación de nuevas tecnologías, recientemente la FDA ha aprobado una nueva medida para controlar la adherencia de los pacientes: La píldora digital: Abilify MyCite, la cuál han desarrollado la compañía farmacéutica japonesa Otsuka y la compañía de servicios médicos digitales Proteus Digital Health. La aprobación del primer medicamento en Estados Unidos con un sensor ingerible adherido a la tableta para monitorizar su ingesta “puede tener un gran potencial para mejorar la salud pública”, según Ameet Sarpatwari, instructor en medicina de la Escuela de Medicina de Harvard.

El aripiprazol está aprobado para el tratamiento de la esquizofrenia y con este sistema adherido se puede controlar si la medicación ha sido tomada. El sistema funciona mandando un mensaje des del sensor de la tableta a un parche y el parche, a su vez, transmite la información a una APP del Smartphone del paciente. Los pacientes pueden dar permisos a sus cuidadores, enfermeras o médicos para acceder a la información a través de un portal web.

La mejora del cumplimiento es una inversión rentable que evitará costes excesivos a los sistemas de salud que ya están al límite, y mejorará la vida de las personas con enfermedades crónicas.

PorElisabet Basco

La toma de antibióticos sin prescripción médica pone en riesgo la salud de todos. World Antibiotic Awareness Week

La introducción de antibióticos en la práctica clínica, tanto para uso humano como veterinario, ha permitido un tratamiento eficaz de la mayoría de los procesos infecciosos bacterianos de nuestro entorno.

No obstante, el desarrollo de las resistencias a los antibióticos y la escasez de tratamientos alternativos, constituyen en la actualidad uno de los mayores desafíos que afronta la medicina moderna. La resistencia a los antibióticos se considera ya uno de los problemas de salud pública más serios; se trata de una amenaza global que afecta tanto a la salud humana como a la veterinaria, así como a las actividades ganadera y agrícola, el medioambiente, el comercio y la economía mundial.

La aparición de resistencias es debido principalmente a:

  • Uso incorrecto de los antibióticos; las bacterias “aprenden” a resistir la acción de un antibiótico cuando entran en contacto con él, pero si en el momento del contacto, por diversos motivos, el antibiótico no las elimina por completo y sobreviven, se vuelven más resistentes a su efecto.
  • Las bacterias; tienen una gran capacidad de adaptación y se adecúan a agentes externos con mucha facilidad. Cuando consiguen hacerse resistentes a un antibiótico pueden “comunicarse” con otras bacterias del organismo y transmitirles esta resistencia.

Según el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos se estima que en España más de 4.000 muertes anuales son debidas a bacterias multiresistentes, cifras que alcanzan los 25.000 casos si nos referimos a toda la Unión Europea, con unos costes añadidos de aproximadamente 1.500 millones de euros por cuidados extra hospitalarios, cuidados médicos y pérdidas en la productividad.

La resistencia a los antibióticos puede afectar a cualquier persona, sea cual sea su edad o el país en el que viva. Todos somos responsables de este fenómeno y, también, parte de la solución en la estrategia para impulsar el uso prudente de los antibióticos que garantice la eficacia de éstos en el futuro.

Atendiendo a la relevancia de este problema, se ha firmado recientemente un acuerdo global firmado por los 193 países miembros de la ONU para hacer frente a esta cuestión. Se ha creado en nuestro país un grupo coordinador de expertos, auspiciado por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, para elaborar el “Plan estratégico y de acción para reducir el riesgo de selección y diseminación de resistencias a los antimicrobianos (2014-2018)”, constituido por las partes interesadas en este tema, entre los que se encuentra el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos. Este plan también es conocido como Plan Nacional de Resistencia a los Antibióticos (PRAN) y, desde que fue creado, ha trabajado en una serie de documentos vinculados a diferentes medidas, en cuya elaboración han colaborado todas las Comunidades Autónomas, más de 260 expertos, más de 70 Sociedades Científicas, así como representantes de 6 Ministerios (Sanidad, Agricultura, Educación, Economía, Interior y Defensa).

Los antibióticos son medicamentos utilizados para prevenir y tratar las infecciones bacterianas. La resistencia a los antibióticos se produce cuando las bacterias mutan en respuesta al uso de estos fármacos. Estas bacterias farmacorresistentes pueden causar infecciones en el ser humano y en los animales y esas infecciones son más difíciles de tratar que las no resistentes. Cada vez es mayor el número de infecciones –por ejemplo, neumonía, tuberculosis y gonorrea- cuyo tratamiento se vuelve más difícil debido a la pérdida de eficacia de los antibióticos.

La resistencia a los antibióticos hace que se incrementen los costos médicos, que se prolonguen las estancias hospitalarias y que aumente la mortalidad.

Es necesario que se cambie urgentemente la forma de prescribir y utilizar los antibióticos. Aunque se desarrollen nuevos medicamentos, si no se modifican los comportamientos actuales, la resistencia a los antibióticos seguirá representando una grave amenaza. Los cambios de comportamiento también deben incluir medidas destinadas a reducir la propagación de las infecciones, a través de la vacunación, el lavado de las manos, la seguridad de las relaciones sexuales y una buena higiene alimentaria.

Estas son algunas de las medidas que, como pacientes, podemos tomar para ayudar a que los antibióticos sigan siendo eficaces:

  • No utilizar nunca un antibiótico sin prescripción médica. Un antibiótico que te fue útil la última vez no tiene por qué serlo ahora, ya que la bacteria puede ser distinta aunque tengas síntomas parecidos. Es imprescindible que consultes siempre a tu médico antes de tomar antibióticos.
  • Cumple siempre con la duración y la dosis que te haya indicado tu médico. Si interrumpes el tratamiento antes de tiempo o la dosis no es la adecuada, habrá bacterias que tengan contacto con el antibiótico pero no serán eliminadas completamente. De esta forma, las bacterias que sobrevivan pueden volverse resistentes.
  • Emplear los antibióticos apropiados para cada tipo de bacteria. El uso innecesario de antibióticos de amplio espectro, es decir, eficaces frente a muchos tipos de bacterias, también es responsable de generar gran número de resistencias.
  • No utilizar antibióticos para luchar contra infecciones causadas por virus porque son completamente ineficaces. Usarlos para combatir, por ejemplo, una gripe, provocará que las bacterias presentes en tu cuerpo en ese momento tengan un contacto con el antibiótico, lo cual les permitirá hacerse resistentes.

Si quieres conocer más medidas de prevención y control de las resistencias a los antibióticos, visitando la página web de la Organización Mundial de la Salud encontrarás el detalle de las causas que pueden provocarla y qué precauciones hay que tomar para evitarlas.

PorElisabet Basco